骨髓增殖性疾病有基因突变,芦可替尼可以治疗吗?
中间或高危骨髓纤维化治疗指南中包含芦可替尼用药。这是一种属于骨纤的靶向化疗用药,在病情适合治疗的情况下介入可提高总体疗效以及生存质量。
骨髓增殖性疾病有基因突变,芦可替尼可以治疗吗?
芦可替尼的作用机制主要是与JAK1点位结合,抑制整个JAK-STAT通道的活化,从而靶向性强行压低该通道异常增强的信号,从而获得良好的临床疗效。除了骨髓纤维化外, 芦可替尼还可以治疗其他的骨髓增殖性疾病,比如真红,血小板增多等。
很多病友有这方面的疑问——认为芦可替尼只能治疗JAK2V617F突变类型。其实不是的:
由于芦可替尼不是只能结合JAK2V617F位点的空间构象抑制剂,而是通过综合JAK1位点,发挥完整的抑制JAK-STAT通路的靶向药物。因此,对于所有类型的BCR/ABL经典型骨髓增殖性肿瘤,无论是不是JAK2V617F突变,均能获得良好的疗效。
换句话来说就是,针对JAK12外显子突变,CALR、MPL等突变,甚至所谓三阴性的骨髓增殖性肿瘤,均有疗效。
但是!在获取疗效的同时想要完全逆转杜绝病情最终进展恶化的结果,芦可替尼还无法达到。在服药的期间,需要病人严格遵从医嘱,剂量合理性的服药,做好相关的注意事项,提防肾损害,肝损害以及药物所产生的不良反应等。